Drépanocytose: National Institutes of Health prévoit d’investir au moins 100 millions de dollars

Publié le samedi 26 octobre 2019 | Sidwaya

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Drépanocytose

Le NIH ouvre une nouvelle collaboration pour développer des thérapies géniques contre la drépanocytose et le virus du sida à l’échelle mondiale

Ce premier investissement vise à développer des traitements candidats abordables et susceptibles d’être produits à grande échelle en vue de lancer des essais cliniques d’ici à 10 ans

Le NIH (National Institutes of Health) prévoit d’investir au moins 100 millions de dollars au cours des quatre prochaines années pour relever un pari ambitieux : développer des thérapies géniques à des coûts abordables contre la drépanocytose (ou AF, anémie falciforme) et le VIH. La Fondation Bill & Melinda Gates consacrera également 100 millions de dollars à la poursuite de cet objectif. Il s’agit de rendre ces traitements accessibles partout dans le monde, même dans les pays à faibles ressources.

Cette initiative fait suite à une déclaration audacieuse du president américain Donald J. Trump il y a quelques mois à l’occasion de son discours sur l’état de l’Union, qui a indiqué vouloir éliminer l’épidémie de VIH aux États-Unis d’ici 10 ans. Ending the HIV Epidemic: A Plan for America s’est donné pour objectif d’exploiter les données et outils puissants dont nous disposons aujourd’hui pour réduire de 75 % le nombre de nouveaux cas de VIH diagnostiqués aux États-Unis en cinq ans, et de 90 % d’ici à 2030. L’administration Trump s’est également intéressée de plus près à la drépanocytose, qu’elle a identifiée comme un énorme défi de santé qui pourrait bien connaître des avancées spectaculaires au cours des prochaines années.

D’énormes progrès réalisés dans le domaine de la génétique au cours des dix dernières années ont permis de faire de l’efficacité des thérapies géniques une réalité, notamment avec l’émergence de nouveaux traitements contre la cécité et certains types de leucémie. Ces avancées importantes restent néanmoins largement inaccessibles pour une majorité de personnes dans le monde en raison de la complexité et du coût des traitements, ce qui ne permet aujourd’hui d’y avoir accès que dans les hôpitaux des pays riches. Si nous voulons rendre ces traitements efficaces et accessibles dans le cadre de la lutte contre l’AF et le VIH, qui frappent disproportionnellement les populations vivant en Afrique ou étant originaires d’Afrique, de nouveaux investissements sont nécessaires pour concentrer les efforts de recherche sur le développement de traitements curatifs dont la distribution serait sûre, efficace et à bas coût dans les pays à faibles ressources.

La collaboration entre le NIH et la Fondation Bill & Melinda Gates a pour but de relever le défi ambitieux de développer des thérapies géniques sûres, efficaces et pérennes en vue de procéder à des essais cliniques aux États-Unis et dans les pays concernés en Afrique subsaharienne au cours des sept à dix prochaines années. À terme, l’objectif est de développer ces traitements à grande échelle et de les implémenter dans les régions du monde les plus touchées par ces maladies.

« Par cette collaboration sans précédent, nous concentrerons nos efforts dès le depart sur l’accès, la mise à l’échelle, et l’accessibilité financière des thérapies géniques avancées de lutte contre la drépanocytose et le VIH afin de veiller à ce que toute personne, partout dans le monde, ait la possibilité de suivre un traitement, et pas seulement dans les pays à hauts revenus », a déclaré le Directeur du NIH Francis S. Collins (M.D., Ph.D). « Il faut frapper fort ou rester chez soi. »

Cette collaboration permettra d’aligner des efforts de recherche considérables et extrêmement rentables pour progresser plus rapidement sur les stratégies génétiques communes de lutte contre la drépanocytose et le VIH. En parallèle, les deux organisations continueront d’investir en dehors de cette collaboration dans d’autres projets de recherche sur des traitements contre l’AF et le VIH.

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